WORLD NEWS
Casgevy mở rộng xuống từ 2 tuổi, đưa liệu pháp CRISPR đến bệnh nhân nhỏ hơn
FDA ban hành phê duyệt bổ sung ngày 1/7/2026 cho Casgevy (exagamglogene autotemcel) ở một số bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên mắc sickle cell disease hoặc transfusion-dependent beta thalassemia. Thay đổi chính là chỉ định tại Mỹ của liệu pháp gene CRISPR mở xuống nhóm trẻ nhỏ hơn, không phải điều trị đơn giản mà mọi bệnh nhân nhận ngay.
Ai bị ảnh hưởng
Phê duyệt mở rộng áp dụng cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên bị sickle cell disease với recurrent vaso-occlusive crises, hoặc transfusion-dependent beta thalassemia. FDA nói Casgevy trước đó được duyệt cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên với SCD hoặc TDT. Điều này quan trọng với gia đình có trẻ nhỏ, nhưng đủ điều kiện còn phụ thuộc tiêu chí bệnh, điều trị trước đó, rủi ro ghép và tiếp cận trung tâm chuyên môn.
Điều gì thay đổi
FDA ban hành supplemental approval ngày 1/7/2026. Trang sản phẩm Casgevy của FDA liệt kê STN 125787 cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên có SCD với recurrent VOCs hoặc TDT. FDA gọi đây là gene therapy đầu tiên được phê duyệt cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên với SCD. Vertex mô tả đây là genetic therapy đầu tiên được chỉ định cho trẻ từ 2 tuổi với cả SCD và TDT.
Liệu pháp là gì
Casgevy dùng hematopoietic stem cells của chính bệnh nhân, chỉnh sửa bằng CRISPR/Cas9 rồi truyền lại một lần qua đường tĩnh mạch. FDA nói các tế bào đã chỉnh sửa sẽ bám vào tủy xương. Vì vậy đây không phải viên thuốc hay mũi tiêm ngoại trú thông thường; quá trình gồm lấy tế bào, conditioning, lập kế hoạch chăm sóc chuyên sâu và theo dõi dài hạn.
Giới hạn và lưu ý
Đây là quyết định của Hoa Kỳ, tuổi và chỉ định có thể khác ở nước khác. Nó cũng không có nghĩa mọi trẻ mắc SCD hoặc TDT đều đủ điều kiện. Gia đình cần đánh giá chuyên khoa về mức độ bệnh, điều trị trước đó, rủi ro nhiễm trùng và ghép, tư vấn bảo tồn khả năng sinh sản và kế hoạch theo dõi. Tài liệu sản phẩm và thư phê duyệt của FDA là điểm khởi đầu.
Nguồn kiểm tra
Thông cáo FDA xác nhận ngày phê duyệt, mở rộng độ tuổi và phạm vi gene therapy đầu tiên cho SCD trẻ nhỏ. Trang Casgevy của FDA cho biết chỉ định STN 125787, package insert và thư phê duyệt. Thông báo Vertex giúp đối chiếu cách nhà sản xuất mô tả chỉ định mở rộng.
Nguồn chính thức
FDA: ngày phê duyệt, mở rộng tuổi và phạm vi gene therapy SCD nhi khoa
Trang FDA Casgevy: chỉ định STN 125787 và tài liệu phê duyệt