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Las nanopartículas aumentan las células nerviosas en ratones con Alzheimer, pero aún no es una cura humana
Nano-ERASER, una nanopartícula experimental creada por el equipo de investigación, indujo la conversión de astrocitos en neuronas en organoides del cerebro humano y en un modelo de ratón con Alzheimer, y mejoró la densidad neuronal y los indicadores de comportamiento de construcción de nidos y laberintos acuáticos en ratones. Este es un estudio preclínico que observó los efectos después de dos inyecciones.
No existe ningún tratamiento que pueda restaurar la memoria en los pacientes con Alzheimer. No hay datos de seguridad/efectividad en humanos, los organoides no son cerebros completos y los cambios de comportamiento en ratones no equivalen a la recuperación cognitiva en humanos. Los investigadores también dijeron que los siguientes pasos son los primates no humanos y las pruebas de seguridad de órganos.
¿A qué apuntaba Nano-ERASER?
Las nanopartículas fueron diseñadas para entregar material genético que regula negativamente una proteína llamada PTBP1 a los astrocitos. El equipo de investigación se centró en el camino por el cual los astrocitos, que desempeñan un papel de apoyo, se convierten para tener las características de neuronas maduras. Las nanopartículas son vehículos que ayudan a dirigir la entrega, no sustancias que se convierten en células nerviosas por sí solas.
¿Qué resultados viste?
En organoides cerebrales elaborados a partir de células humanas, se observó la maduración y supervivencia de nuevas neuronas. En un modelo de ratón con Alzheimer, la densidad neuronal aumentó y la neuroinflamación y la acumulación de beta amiloide se redujeron. El rendimiento en la construcción de nidos y en los laberintos acuáticos también mejoró en comparación con el grupo de control.
Por qué es una ruta controvertida
En estudios anteriores fue controvertido si la reducción de PTBP1 puede transformar las células de soporte del cerebro en neuronas debido a problemas con la reproducibilidad y el seguimiento celular. Este estudio se suma a la evidencia con la administración de nanopartículas y múltiples mediciones, pero el origen exacto de las nuevas células y la función de los órganos debe ser repetido por estudios independientes.
¿Qué queda por aplicar a las personas?
La dosis, la distribución en el cuerpo, la respuesta inmune, los cambios celulares no deseados y el riesgo de convulsiones o tumores deben controlarse durante un largo período de tiempo. Otro problema es que las causas y etapas del Alzheimer difieren de persona a persona. Los investigadores explican que sólo después de evaluar primates no humanos se puede discutir la posibilidad de realizar ensayos clínicos.
¿Cuáles son los criterios a considerar a continuación?
Se necesitarán estudios de seguimiento para ver si las nuevas neuronas pueden conectarse de manera confiable al circuito durante meses, si la administración repetida es segura y si los efectos pueden replicarse en diferentes modelos de Alzheimer. La conclusión actual se limita a mostrar la posibilidad de un enfoque regenerativo en las etapas de células y ratones.