WORLD NEWS
FDA duyệt thuốc ức chế PCSK9 uống đầu tiên, thêm lựa chọn giảm LDL-C
FDA cho biết ngày 17/7/2026 rằng Lipfendra (enlicitide) được phê duyệt cùng chế độ ăn và vận động để giảm LDL-C ở người lớn bị tăng cholesterol máu. Thay đổi chính là thuốc uống PCSK9 đầu tiên trong nhóm vốn chủ yếu là thuốc tiêm, không phải bằng chứng giảm biến cố tim mạch.
Ai bị ảnh hưởng
Phê duyệt áp dụng cho người lớn tăng cholesterol máu cần giảm LDL-C cùng chế độ ăn và vận động, bao gồm người có heterozygous familial hypercholesterolemia. FDA mô tả đây là lựa chọn bổ sung cho người lớn cần giảm LDL-C thêm dù đã dùng điều trị hiện có. Không nên tự bắt đầu thuốc; bác sĩ cần so sánh statin, ezetimibe, PCSK9 dạng tiêm và nguy cơ tổng thể.
Điều gì thay đổi
Lipfendra là viên uống ức chế PCSK9 dùng một lần mỗi ngày. FDA nói trước đây PCSK9 inhibitors chỉ có dạng tiêm và Lipfendra là thuốc uống đầu tiên chặn PCSK9. Merck cho biết viên được phê duyệt là 20 mg. Phạm vi là phê duyệt của FDA Hoa Kỳ; phê duyệt và chi trả ở nước khác cần kiểm tra riêng.
Bằng chứng
Trang thuốc người của FDA cho biết hiệu quả và an toàn được chứng minh trong hai thử nghiệm randomized, double-blind, placebo-controlled, NCT05952856 và NCT05952869, với 3.207 người lớn. Ở tuần 24, LDL-C thay đổi -56% so với placebo trong thử nghiệm đầu và -59% ở thử nghiệm HeFH. Merck gọi các nghiên cứu này là CORALreef Lipids và CORALreef HeFH.
Giới hạn và lưu ý
Giới hạn quan trọng là phê duyệt dựa trên giảm LDL-C. Tài liệu đã kiểm tra không chứng minh thuốc giảm nhồi máu cơ tim, đột quỵ hay tử vong. FDA ghi nhận tiêu chảy và chóng mặt nhiều hơn placebo ở người lớn HeFH. Vì cholesterol cao thường không có triệu chứng, xét nghiệm máu và đánh giá nguy cơ tim mạch toàn diện phải đi trước.
Nguồn kiểm tra
Thông cáo FDA xác nhận ngày phê duyệt, chỉ định và phạm vi PCSK9 uống đầu tiên. Trang thuốc người của FDA cung cấp cỡ mẫu, số thử nghiệm, mức giảm LDL-C tuần 24 và an toàn. Thông báo Merck giúp đối chiếu hàm lượng viên và tên thử nghiệm CORALreef.
Nguồn chính thức
FDA: ngày phê duyệt, chỉ định và phạm vi PCSK9 uống đầu tiên
FDA thuốc người: cỡ thử nghiệm, giảm LDL-C tuần 24 và an toàn